Spinraza est un médicament qui utilise le gène SMN-2 pour produire une protéine normalement produite par le gène SMN-1, qui la remplace. Ainsi, ce médicament est utilisé pour traiter les cas d’atrophie musculaire spinale, qui se développe en raison de l’absence ou du défaut du gène SMN-1 dans le corps.
Bien que ce médicament ait déjà été approuvé aux États-Unis par la FDA et soit utilisé comme traitement à l'hôpital, il a toujours besoin de l'approbation d'Anvisa au Brésil.
Gamme de prix
Sprayraza ne peut toujours pas être acheté au Brésil, mais un traitement avec ce médicament est déjà effectué aux États-Unis pour environ 3 millions de reais. Ainsi, s’il n’existe aucune autre forme de traitement et que le médecin l’indique, il est possible de saisir un tribunal pour demander que le traitement soit administré à l’extérieur du pays et financé par le plan de santé.
À quoi ça sert
Ce médicament est indiqué dans le traitement de l’atrophie musculaire spinale, chez l’adulte comme chez l’enfant, en particulier lorsque les autres formes de traitement ne donnent pas de résultats.
Comment utiliser
L'utilisation de spinraza ne peut être effectuée à l'hôpital que par un médecin ou une infirmière, car il est nécessaire d'injecter le médicament directement dans l'espace où se trouve la moelle épinière.
Le traitement est généralement effectué avec 3 doses initiales séparées de 14 jours, suivies d'une autre dose 30 jours après la 3ème et d'une dose tous les 4 mois pour l'entretien.
Effets secondaires possibles
Les effets indésirables les plus courants de ce médicament incluent la constipation, la carie dentaire et des infections respiratoires plus fréquentes.
Qui ne devrait pas utiliser
Il n'y a pas de contre-indications à l'utilisation de spinraza, et il peut être utilisé dans presque tous les cas, après évaluation par le médecin.
